به نقل از «باشگاه خبرنگاران»

کاربرد گوسفند اصلاح ژنتیکی شده برای درمان بیماری مغزی کودکان

تاریخ انتشار: ۱۸ مهر ۱۴۰۱ | کد خبر: ۳۶۱۶۳۹۰۱

دانشمندان در بریتانیا و ایالات متحده از گوسفندان اصلاح ژنتیکی شده برای ایجاد یک درمان دارویی امیدوارکننده برای اختلال مغزی کشنده‌ای موسوم به "بیماری باتن"(Batten disease) که کودکان را تحت تاثیر قرار می‌دهد، استفاده کرده‌اند.

 بیماری مرگبار

کودکانی که به بیماری "باتن" مبتلا می‌شوند با علائم متعددی از جمله از دست دادن بینایی، اختلال در شناخت و مشکلات حرکتی مواجه هستند.

بیشتر بخوانید: اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!

بدتر از این، تشنج و مرگ زودرس می‌تواند در مراحل بعدی این بیماری رخ دهد.

پروفسور جاناتان کوپر از دانشکده پزشکی دانشگاه واشنگتن در سنت لوئیس که یکی از رهبران این مطالعه است، می‌گوید: تأثیر این بیماری بر خانواده‌ها ویرانگر است.

این مطالعه با همکاری محققان در موسسه Collaborations Pharmaceuticals آغاز شد که دریافتند موش‌های مبتلا به نوعی بیماری باتن به نام CLN۱ می‌توانند با حذف یک آنزیم درمان شوند.

پروفسور تام ویشارت، از مؤسسه روزلین دانشگاه ادینبرو، جایی که یک گوسفند اصلاح ژنتیکی شده به نام "دالی" در سال ۱۹۹۶ در آن شبیه‌سازی شد، می‌گوید: شبیه‌سازی دالی دلگرم کننده بود، اما ما نیاز داشتیم که این درمان را در مغزهای بزرگ‌تر با ساختاری بیشتر شبیه به مغز یک کودک آزمایش کنیم. شما نمی‌توانید مستقیماً از آزمایشات روی موش به سراغ آزمایش در انسان بروید. داشتن یک مدل متوسط ​​بزرگ‌تر بسیار مهم است.

محققان از تکنیک ویرایش ژن معروف به کریسپر-کس۹(Crispr-Cas۹) برای تولید نسخه‌ای از ژن که منجر به ژن CLN۱ در یک گوسفند اصلاح ژنتیکی شده می‌شود، استفاده کردند.

ویشارت می‌گوید: تخمدان‌های گوسفندان از کشتارگاه‌ها جمع‌آوری شد، تخمک‌ها برداشته و بارور شدند. معرف‌های کریسپر برای ایجاد تغییرات لازم در ژن CLN۱ اضافه شدند و تخم‌ها سپس در گوسفند جایگزین کاشته شدند.

اکنون محققان گروهی از گوسفندان حامل این ژن معیوب داشتند.

ویشارت افزود: این گوسفندان مانند والدین کودکان مبتلا به بیماری باتن، ناقلان بدون علامت هستند. سپس می‌توانیم گوسفندهایی را پرورش دهیم که دو نسخه معیوب دارند. اینها به بیماری باتن مبتلا شدند و موضوع آزمایشات درمانی ما شدند.

بیماری باتن در کودکان، ویرانگر است، زیرا آنزیمی که توسط ژن‌های سالم CLN۱ ساخته شده است را از دست می‌دهند. این باعث می‌شود که لیزوزوم‌های بدن آنها -قسمت‌هایی که مسئول بازیافت زباله‌هایی هستند که در سلول‌ها انباشته می‌شوند- نادرست عمل کنند.

حرکت به سمت آزمایشات انسانی

مطالعه روی موش‌ها نشان داد که تزریق این آنزیم از دست رفته به مغز این حیوانات به طور قابل توجهی وضعیت آنها را بهبود می‌بخشد. با این حال، هنوز انتقال به آزمایشات انسانی ایمن نبود.

کوپر افزود: ما باید دو موضوع مهم را درمی‌یافتیم. اینکه چگونه دارو را به مکان مناسب در یک مغز بزرگتر تحویل دهیم و چقدر دوز آن را افزایش دهیم.

به همین دلیل است که محققان مجبور شدند آزمایش‌های خود را روی گوسفندان تکرار کنند. دانشمندان با استفاده از این حیوانات توانستند دوز مناسب و مسیر صحیح رساندن آن را به مغز گوسفندانی که از مغز موش بزرگ‌تر و به انسان نزدیک‌تر بودند، تخمین بزنند.

این مطالعه بهبودهای واضحی را در گوسفندان مبتلا به این بیماری گزارش کرد. با این حال، محققان اصرار دارند که برای بهینه‌سازی این درمان و اطمینان از ایمنی و ماندگاری آن، هنوز به تحقیقات بیشتری در سال‌های آینده نیاز است.

ویشارت گفت: ما بینش‌های بزرگی به دست آورده‌ایم که روزی به توسعه درمان‌ها برای کودکان مبتلا به بیماری باتن کمک می‌کند. با اینکه گام بسیار مهمی برداشته‌ایم، اما هنوز راه زیادی در پیش داریم.

این مطالعه در مجله Clinical Investigation منتشر شده است.

باشگاه خبرنگاران جوان علمی پزشکی کلينيک

منبع: باشگاه خبرنگاران

کلیدواژه: دانشمندان درمان بیماری اصلاح ژنتیکی شده بیماری باتن

درخواست حذف خبر:

«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت www.yjc.ir دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «باشگاه خبرنگاران» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۶۱۶۳۹۰۱ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.

با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.

خبر بعدی:

ژنتیک و قرارگیری در معرض آفت کش ها خطر پارکینسون را افزایش می دهد

به گزارش خبرنگار مهر به نقل از مدیسن نت، تحقیقات جدید ژنتیکی اکنون افرادی را که ممکن است آسیب پذیرترین وضعیت را در این رابطه داشته باشند نشان می‌دهد.

تیمی در دانشگاه کالیفرنیا، اطلاعات ژنتیکی ۸۰۰ بیمار پارکینسونی را که در مرکز کشاورزی آن ایالت، زندگی و کار می‌کنند، بررسی کردند.

محققان خاطرنشان کردند که بسیاری از این افراد حداقل یک دهه قبل از ابتلاء به این بیماری در معرض ۱۰ آفت کش مورد استفاده در محصولات پنبه قرار داشتند و برخی از بیماران تا سال ۱۹۷۴ در معرض این بیماری بودند.

آن‌ها انواع ژن‌های مرتبط با لیزوزوم‌ها، بخش‌هایی از سلول‌ها که ضایعات سلولی را تجزیه می‌کنند، تقویت کردند.

دکتر «برنت فوگل»، استاد نورولوژی و ژنتیک انسانی، توضیح داد که اختلال در عملکرد لیزوزومی مدت‌هاست با ظهور پارکینسون مرتبط است.

این مطالعه نشان داد که انواع مرتبط با فرآیندهای لیزوزومی در بیمارانی که مدت طولانی در معرض آفت کش‌ها قرار داشتند بیشتر بود.

به نظر می‌رسد که این گونه‌های ژنی با عملکرد مناسب پروتئین تداخل داشته باشند. به گفته محققان، این نشان می‌دهد که دفع نابهنجار ضایعات در سلول می‌تواند یکی از دلایل زمینه‌ای پارکینسون باشد که در کنار قرار گرفتن طولانی در معرض آفت کش‌ها رخ می‌دهد.

همانطور که ترکیبات سمی- از جمله پروتئینی به نام آلفا سینوکلئین، که مدت‌ها با پارکینسون مرتبط است- در سلول‌های مغز ساخته می‌شوند، می‌توانند در آنچه که به نام اجسام لویی در بافت‌ها شناخته می‌شوند، نیز تشکیل شوند. محققان خاطرنشان کردند که تجمع جسم لویی یکی از مشخصه‌های پارکینسون در مغز است.

فوگل در بیانیه خبری دانشگاه گفت: «این مطالعه از این فرضیه حمایت می‌کند که استعداد ژنتیکی ناشی از تغییرات جزئی در ژن‌هایی است که با عملکرد لیزوزومی مرتبط هستند.»

وی افزود: «به صورت روزانه، این گونه‌ها تأثیر زیادی ندارند. اما تحت استرس مناسب، مانند قرار گرفتن در معرض برخی آفت کش‌ها، ممکن است از بین بروند و به مرور زمان منجر به ابتلاء به بیماری پارکینسون شوند. به این حالت تعامل ژن-محیط زیست گفته می شود».

فوگل گفت: «داده‌هایی برای بسیاری از اختلالات رایج وجود دارد که نشان می‌دهد تأثیرات محیطی بر توسعه این بیماری‌ها تأثیر می‌گذارد، اما ما هنوز راه خوبی برای اندازه‌گیری این تأثیر یا تعیین اینکه چه کسی به‌طور خاص در معرض خطر است، نداریم».

کد خبر 6090455